Przełom w leczeniu chorób GENETYCZNYCH?

Japońscy naukowcy dokonali czegoś, co jeszcze niedawno brzmiało jak science fiction – dzięki innowacyjnej metody CRISPR-Cas9 usunęli nadmiarowy, trzeci chromosom 21. z ludzkich komórek.

Ale czy ten laboratoryjny sukces oznacza, iż nowa terapia dla osób z trisomią jest już na wyciągnięcie ręki? W dzisiejszym odcinku dr Mariusz Gogól bierze pod lupę ten fascynujący eksperyment i analizuje:
🔹 Jak dokładnie działają genetyczne "molekularne nożyczki" i dlaczego są taką rewolucją?
🔹 Z jakimi ogromnymi przeszkodami borykają się w tej chwili badacze (m.in. niska skuteczność in vitro, ryzyko mozaicyzmu tkanek i trudności z dostarczeniem leczenia do komórek)?
🔹 Czego uczą nas mroczne i bolesne lekcje z początków testowania terapii genowych na ludziach – w tym tragiczna historia 18-letniego Jessego Gelsingera?

Przejście z sukcesu w próbówce do bezpiecznego leczenia w żywym organizmie jest długie, skomplikowane i nie znosi pośpiechu. Mimo licznych wątpliwości, to badanie otwiera zupełnie nowe możliwości terapeutyczne w leczeniu zaburzeń chromosomowych!

👇 Zapraszam do krótkiej, ale merytorycznej analizy! Dajcie znać w komentarzach, co myślicie o tego typu manipulacjach genetycznych. jeżeli materiał się podobał, zostawcie łapkę w górę i zasubskrybujcie kanał!

📚 Bibliografia:
https://crisprmedicinenews.com/clinical-trials/
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7054810/
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC9145601/
https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC6058482/
https://crisprtx.com/
https://www.mie-u.ac.jp/en/R-navi/release/medic/innovative-approach-developed-for-removing-extra-chromosome-21-in-cells-from-individuals-with-down-s.html

Montaż: Aleksander Siekierzycki

Linki:
* Odcinek powstał dzięki wsparciu Widzów: zrzutka.pl/NaukaToLubie

Jeśli podobają Ci się moje filmy zasubskrybuj mój kanał!
http://youtube.com/naukatolubie?sub_confirmation=1