Po opublikowaniu wyników badań fazy 3 EPIDYS Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zalecił zatwierdzenie przez UE leku Duvyzat w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne'a. Eksperci mówią, iż jest to innowacyjna metoda leczenia, która może być przełomem dla osób żyjących z DMD.
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi Europejskiej Agencji Leków (EMA) przyjął pozytywną opinię zalecającą przyznanie warunkowego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla leku Duvyzat (givinostat), nowego inhibitora deacetylazy histonowej (HDAC). Zalecane pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dotyczy leczenia pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) w wieku sześciu lat i starszych, którzy są w stanie chodzić (pacjenci ambulatoryjni), w skojarzeniu z kortykosteroidami.
Warunkowe zatwierdzenie sprawi, iż Duvyzat będzie dostępny dla pacjentów, podczas gdy producent leku, Italfarmaco będzie przez cały czas pracować nad dodatkowymi dowodami klinicznymi w celu dalszego wzmocnienia i rozszerzenia obiecujących wyników obserwowanych do tej pory.
Komisja Europejska (KE) dokona przeglądu zaleceń CHMP, a ostateczna decyzja spodziewana jest w lipcu 2025 r. W oczekiwaniu na zezwolenie Italfarmaco będzie ściśle współpracować z władzami lokalnymi w celu ułatwienia szybkiego dostępu, zapewniając dostępność leku Duvyzat w całej Unii Europejskiej (UE).
Unikalny mechanizm działania
— Rekomendacja CHMP jest potwierdzeniem potencjału terapeutycznego leku Duvyzat (...) To innowacyjna metoda leczenia, która może być przełomem dla osób żyjących z DMD. Jesteśmy niezmiernie wdzięczni rodzinom, opiekunom i społecznościom pacjentów, których zaangażowanie i wsparcie były narzędziem w osiągnięciu tego istotnego sukcesu. Pilna potrzeba terapii modyfikujących przebieg choroby Duchenne'a jest nie do przecenienia, a to zalecenie CHMP stanowi krytyczny krok naprzód — powiedział dr Paolo Bettica, MD, PhD, dyrektor ds. medycznych w grupie Italfarmaco.
— Przez lata rygorystycznych badań lek Duvyzat konsekwentnie wykazywał korzystny profil ryzyka i korzyści oraz potencjał znacznego opóźnienia postępu choroby u szerokiego grona pacjentów. Jego unikalny mechanizm działania stanowi ważny dodatek do krajobrazu leczenia, dając nową nadzieję, iż może stać się podstawową terapią dla osób żyjących z chorobą Duchenne'a — powiedział prof. Eugenio Mercuri, profesor neurologii dziecięcej na Uniwersytecie Katolickim w Rzymie.
— Wraz ze społecznością DMD z zadowoleniem przyjmujemy opinię CHMP, która przybliża nas do udostępnienia leku Duvyzat kwalifikującym się pacjentom żyjącym z chorobą Duchenne'a w UE. Pozytywna decyzja wspiera wprowadzenie tego nowatorskiego leczenia dla pacjentów, podczas gdy my przez cały czas generujemy dodatkowe dowody kliniczne. Nasz cel pozostaje jasny: poprawa wyników i jakości życia osób dotkniętych chorobą Duchenne'a — powiedział dr Francesco De Santis, prezes Italfarmaco Holding i prezes grupy Italfarmaco.
Badanie EPIDYS potwierdza skuteczność leku
Pozytywna decyzja CHMP opiera się na wynikach wieloośrodkowego, randomizowanego i prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby z kontrolą placebo badania fazy 3 EPIDYS. Wzięło w nim udział łącznie 179 chłopców w wieku sześciu lat lub starszych. Otrzymywali oni, oprócz leczenia kortykosteroidami, lek Duvyzat dwa razy na dobę lub placebo.
W badaniu EPIDYS osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy, wykazując statystycznie i klinicznie istotną różnicę. Lek Duvyzat wykazał również korzystne wyniki w zakresie kluczowych drugorzędowych punktów końcowych, w tym oceny ambulatoryjnej North Star (North Star Ambulatory Assessment, NSAA) i oceny naciekania tkanki tłuszczowej dzięki rezonansu magnetycznego. W szczególności leczenie produktem Duvyzat wiązało się z mniejszym o 40 proc. skumulowanym spadkiem oceny NSAA, co wskazuje na jego potencjał w opóźnianiu postępu choroby.
Większość działań niepożądanych miała nasilenie łagodne lub umiarkowane.
Wyniki tego badania opublikowano w czasopiśmie „The Lancet Neurology” w marcu 2024 r. Długotrwałe dane z trwającego przedłużenia badania EPIDYS zostały zaprezentowane na konferencji MDA, wykazując, iż givinostat może opóźniać postępowanie choroby. Przy zastosowaniu metody „propensity score matching” mediana wieku w momencie utraty możliwości poruszania się wynosiła 18,1 roku w grupie otrzymującej givinostat w porównaniu z 15,2 roku w grupie kontrolnej.
Duvyzat zatwierdzony przez FDA i MHRA
W marcu 2024 r. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Duvyzat do leczenia pacjentów w wieku od sześciu lat niezależnie od stanu ambulatoryjnego, a w grudniu 2024 r. brytyjska Agencja Regulacyjna ds. Leków i Produktów Opieki Zdrowotnej (MHRA) przyznała pełne zatwierdzenie dla pacjentów ambulatoryjnych w wieku sześciu lat i starszych, podczas gdy warunkowe zatwierdzenie zostało wydane dla pacjentów nieambulatoryjnych.
Zgodnie z pediatrycznym planem badań firma Italfarmaco prowadzi dwa dodatkowe badania kliniczne w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności u nieambulatoryjnych pacjentów z DMD w wieku dziewięciu lat i starszych oraz w celu oceny bezpieczeństwa i potencjalnych korzyści wczesnego leczenia u pacjentów z DMD w wieku od dwóch do pięciu lat.
Przeczytaj także: „Dystrofia mięśniowa Duchenne’a – nowe badania polskich i litewskich naukowców” i „Dystrofia mięśniowa Duchenne'a – nowa nadzieja”.
