Analiza pośrednia w SMA – cenne dane przy braku badań porównawczych

Czy możliwe jest porównanie skuteczności leczenia rdzeniowego zaniku mięśni przy zastosowaniu terapii doustnej i terapii dokanałowej? Okazuje się, iż tak, chociaż leki te nie były porównywane ze sobą w badaniu head to head. O szczegółowych wynikach analizy MAIC i ich znaczeniu praktycznym mówi prof. dr hab. n. med. Barbara Steinborn z Katedry i Kliniki Neurologii Wieku Rozwojowego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu.

Porównanie skuteczności leczenia SMA przy zastosowaniu terapii doustnej i terapii dokanałowej jest możliwe, chociaż leki te nie były porównywane ze sobą w badaniu head to head. W takiej sytuacji można wykorzystać zaawansowaną analizę statystyczną MAIC (skorygowane porównanie pośrednie). Wyniki tej analizy uzyskane po czterech latach terapii pokazują większą skuteczność w przeżyciu całkowitym, poprawie funkcji motorycznych i osiąganiu kamieni milowych w rozwoju ruchowym dla rysdyplamu w porównaniu z nusinersenem, przy jednocześnie korzystniejszym profilu bezpieczeństwa leku doustnego.