Piotr Turek z Korczyna boryka się z ostrą białaczką limfoblastyczną od piętnastu lat. w tej chwili walczy z czwartą wznową choroby. W zeszłości kosztowna immunoterapia CAR-T – polegająca na zmodyfikowaniu limfocytów T w taki sposób, aby aktywnie zwalczały komórki białaczkowe – uratowała mu życie. Niestety, Narodowy Fundusz Zdrowia (NFZ) zdecydował się na odmowę refundacji kolejnej terapii CAR-T, co uwidacznia problemy w programie lekowym i bezradność systemu wobec pacjentów z rzadkimi, genetycznymi schorzeniami.
Dlaczego NFZ blokuje dostęp do drugiego leczenia CAR-T?
Obecny program lekowy NFZ wyklucza osoby, które wcześniej otrzymały terapię CAR-T anty-CD19, traktując wcześniejsze leczenie jako powód do dyskwalifikacji. Od 2021 roku przeprowadzono refundację terapii CAR-T u 340 pacjentów, na co Fundusz przeznaczył aż 457 milionów złotych. Mimo to w przypadku Piotra program uniemożliwia kontynuację leczenia, choć lekarze we Wrocławiu wskazują, iż kolejna dawka terapii stanowi jego ostatnią szansę.
Historia Piotra – walka, której nie powinniśmy ignorować
Pierwsza diagnoza u Piotra pojawiła się, gdy miał zaledwie cztery lata. Jego szpik kostny w ponad 98% był zajęty przez komórki białaczki. Próba przeszczepu komórek krwiotwórczych nie przyniosła oczekiwanego efektu, a trzy nawroty choroby wyczerpały standardową chemioterapię. Przełom nastąpił dopiero w 2021 roku, gdy dzięki internetowej zbiórce rodzina Piotra sfinansowała nierefundowaną wtedy terapię CAR-T za około milion złotych. Terapia pozwoliła uzyskać remisję trwającą ponad trzy i pół roku.
Niestety, w marcu 2025 roku ponownie wystąpił wzrost choroby, objawiający się bólem kręgosłupa oraz niedowładem kończyn. Neurochirurdzy z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego „Przylądek Nadziei” przeprowadzili częściową operację guza, ponieważ dalsze działania mogłyby spowodować paraliż. Eksperci jednogłośnie podkreślają, iż jedyną realną opcją jest powtórne zastosowanie terapii CAR-T. Jednak przepisy państwowe nie zezwalają na podanie drugiej dawki, choćby jeżeli komórki zmodyfikowanej terapii zniknęły z organizmu, a choroba wróciła.
Program lekowy B.65 – przedwczesne ograniczenia
Regulamin programu B.65 jasno stanowi, iż pacjenci, którzy już przeszli terapię CAR-T anty-CD19, nie mają prawa do jej ponownego otrzymania. Powstał on w czasach, gdy brakowało wystarczających badań dotyczących efektywności powtórnego podania tej terapii. Tymczasem zagraniczne ośrodki medyczne dokumentują już pozytywne wyniki takiego podejścia – zwłaszcza po minimum dwóch latach od pierwszego zabiegu, gdy komórki pamięci CAR-T wygaśnieją.
W Polsce brak jest jednak możliwości indywidualnego rozpatrzenia sytuacji każdego pacjenta, a odwołania od decyzji NFZ realizowane są dłużej niż pacjent może czekać, kiedy nacisk choroby nie pozwala na zwłokę.
Zespół Nijmegen – dodatkowe wyzwania dla terapii
Piotr choruje również na zespół Nijmegen (Nijmegen Breakage Syndrome), czyli rzadką, wrodzoną mutację genu NBN. Towarzyszy temu upośledzona zdolność naprawy uszkodzeń DNA, co znacząco zwiększa ryzyko rozwoju białaczek i chłoniaków. Jednocześnie osoby z tym zespołem są szczególnie wrażliwe na toksyczne efekty wysokich dawek radioterapii i chemioterapii.
W praktyce oznacza to, iż CAR-T jest jednym z niewielu dostępnych sposobów terapii, które nie pogarszają uszkodzeń materiału genetycznego tych pacjentów. Dlatego brak dostępu do drugiej dawki terapii w takich przypadkach jest szczególnie niepokojący.
Alternatywy – RDTL i badania kliniczne
Choć możliwość ponownego leczenia CAR-T jest zablokowana, lekarze rozważają wniosek o Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych (RDTL) – indywidualną zgodę ministra zdrowia na leczenie w sytuacji wyczerpania innych opcji. Procedura ta wymaga jednak obszernej dokumentacji medycznej, opinii konsultanta krajowego oraz zabezpieczenia finansowego, co często stanowi barierę trudną do przejścia.
Rodzina Piotra próbuje również zorganizować udział w zagranicznym badaniu klinicznym, które dotyczy powtórnej terapii CAR-T (re-CAR-T). Niestety, aktywny guz rdzeniowy, jaki ma Piotr, zwykle wyklucza z takich badań.
W tak dramatycznej sytuacji pozostaje czas odmierzany morfiną oraz wynikami badań, a także nadzieja, iż system medyczny w Polsce znajdzie sposób, aby pomóc pacjentom z wyjątkowymi potrzebami.
„NFZ odmawia refundacji kolejnego leczenia, łamiąc nadzieję chorego nastolatka i jego rodziny, którzy walczą o każdą możliwość leczenia” – czytamy w reportażu Gazety Wyborczej z Wrocławia, 6 września 2025.
