Polska w ostatnich latach poprawiła dostęp do terapii stosowanych w chorobach rzadkich, ale ich ocena przez cały czas wymaga bardziej elastycznego podejścia. Klasyczne modele efektywności kosztowej nie zawsze sprawdzają się przy bardzo małych populacjach pacjentów i braku alternatywnych terapii - mówi Gábor Sztaniszláv z Ipsen Poland.