Z ogromną euforią informujemy, iż w dniu dzisiejszym Komisja Europejska dopuściła do obrotu kolejny lek na rdzeniowy zanik mięśni: terapię genową Itvisma.
Terapia genowa Itvisma może być stosowana do leczenia SMA u osób w wieku powyżej 2 lat, bez górnej granicy wieku.
Jak działa lek Itvisma?
Działanie terapeutyczne leku Itvisma polega na dostarczeniu do komórek nerwowych funkcjonującej kopii genu SMN1. Osoby z SMA nie mają funkcjonujących kopii tego genu, co w braku leczenia prowadzi do obumierania komórek neuronów motorycznych i osłabionego pobudzania włókien mięśniowych, a w konsekwencji do wiotczenia i ostatecznie zaniku mięśni.
Syntetyczny gen (transgen) SMN1 zawarty w leku Itvisma przejmuje funkcje uszkodzonego genu.
Terapia genowa Itvisma zawiera ten sam czynnik biologiczny na tym samym nośniku (wektorze) wirusowym, co lek Zolgensma – onasemnogen abeparwowek. Podobnie jest podawana jednokrotnie. O ile jednak lek Zolgensma jest stosowany w formie wlewu dożylnego, to lek Itvisma wymaga podania dooponowego, tj. poprzez wlew do kanału kręgowego. Pozwala to na dotarcie transgenu SMN1 bezpośrednio do uszkodzonych motoneuronów w rdzeniu kręgowym, a użycie ok. 10-krotnie niższej ilości substancji czynnej, niż w leku Zolgensma, powinno wiązać się z niższym ryzykiem działań niepożądanych.
Czego można się spodziewać po leczeniu?
Badania kliniczne, które stanowiły podstawę dopuszczenia, wykazały statystycznie istotną poprawę funkcji motorycznej u osób z SMA. Jak przekazuje firma Novartis, producent leku, w kluczowym badaniu klinicznym STEER oraz w pomocniczych badaniach STRENGTH i STRONG jednorazowe zastosowanie terapii genowej Itvisma wiązało się u uczestników ze statystycznie istotną poprawą funkcji motorycznej o 2,39 punkta na skali Hammersmith, przy czym – co ważne – poprawa utrzymywała się przez cały okres badania trwający 52 tygodnie.
Korzyść kliniczną odnieśli uczestnicy badań STEER i STRENGTH zarówno dopiero rozpoczynający leczenie SMA, jak i wcześniej leczeni innymi lekami.
Lek był badany u osób w wieku do 16 lat. Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania leku Itvisma u osób starszych niż 16 lat nie zostały bezpośrednio potwierdzone, jednak producent uruchomił w Stanach Zjednoczonych badanie kliniczne STREAM, w którym sprawdza się odpowiedź na ten lek u osób w wieku powyżej 16 lat. Trzymamy kciuki za powodzenie.
Co dalej?
Wyniki badań klinicznych stanowiących podstawę dopuszczenia do obrotu w UE są w tej chwili analizowane przez europejski zespół ekspertów w ramach nowej procedury tzw. wspólnej oceny klinicznej (Joint Clinical Assessment, JCA), prowadzonej przez grupę roboczą na poziomie Komisji Europejskiej. Jej celem jest zdefiniowanie populacji pacjentów, u których ten lek będzie miał przewagę nad innymi terapiami, jeżeli chodzi o skuteczość i bezpieczeństwo. Wyniki analizy JCA, które powinny być gotowe w ciągu najbliższych tygodni, posłużą jako podstawa procedur refundacyjnych w krajach członkowskich. W efekcie zakres refundacyjny tego leku powinien być bardzo zbliżony we wszystkich państwach członkowskich.
Fundacja SMA – zarówno bezpośrednio, jak i poprzez SMA Europe – stara się brać udział we wszystkich procesach dotyczących dopuszczenia i oceny tego leku. Naszym nadrzędnym celem jest, aby wszystkie osoby żyjące z SMA miały dostęp do bezpiecznych i skutecznych terapii. Dopuszczenie nowej terapii genowej Itvisma jest bardzo ważnym krokiem w tym kierunku. Jesteśmy wdzięczni wszystkim – zwłaszcza naukowcom, którzy opracowali ten lek; lekarzom, którzy przeprowadzili badania; uczestnikom badań klinicznych i ich rodzinom; a także zespołowi firmy Novartis – za ten kolejny sukces.
