Europejskie centrum terapii genowej powstanie we Wrocławiu

We Wrocławiu ma powstać europejskie centrum doskonałości w leczeniu chorób rzadkich i ultrarzadkich przy pomocy terapii komórkowych, które ma być częścią Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu. Placówka ta, nazywana Przylądkiem Nadziei, obchodzi 10-lecie istnienia.

O planach rozwoju Przylądka Nadziei poinformowały 24 listopada władze kliniki przy okazji spotkania podsumowującego dekadę funkcjonowania placówki.

– Mam nadzieję, iż w przyszłym roku powstanie centrum dedykowane terapii genowej w ciężkiej, śmiertelnej chorobie, jaką jest leukodystrofia metachromatyczna - zapowiedział w poniedziałek kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej USK we Wrocławiu, prof. Krzysztof Kałwak.

Dodał, iż będzie to siódmy ośrodek w Europie i jedyny w Europie Środkowo-Wschodniej oferujący tak nowatorskie metody. Mają tu być leczeni pacjenci onkologiczni, ale również tacy, którzy mają wszelkie niedobory odporności i choroby metaboliczne, czyli choroby rzadkie i ultrarzadkie.

Wrocławski ośrodek stał się pionierem nowoczesnych terapii w Polsce. 3 marca 2020 r. po raz pierwszy w kraju zastosowano tu u dziecka terapię CAR-T - innowacyjną formę immunoterapii. Polega ona na pobraniu od pacjenta jego własnych komórek odpornościowych, a następnie zmodyfikowaniu ich genetycznie w laboratorium tak, aby potrafiły precyzyjnie rozpoznawać i niszczyć komórki nowotworowe. Pacjent kliniki - Olek, który przez 7 lat walczył z ostrą białaczką limfoblastyczną - całkowicie wyzdrowiał. Od tamtego czasu taką terapię zastosowano u 49 pacjentów Przylądka Nadziei.

Z kolei w październiku 2024 r. u urodzonego z wrodzonym niedoborem odporności RAG 1 Olafa, również z pozytywnym skutkiem, zastosowano po raz pierwszy w Polsce terapię genową u dziecka. Zabieg polega na pobraniu od chorego komórek macierzystych hematopoezy i wysłaniu ich do specjalistycznego laboratorium. Tam komórki są „naprawiane” i wzbogacane w brakujący gen, a następnie przesyłane z powrotem do lecznicy. Po zastosowaniu chemioterapii są podawane pacjentowi.

Jak przypomniała związana od 40 lat z wrocławską onkologią prof. Bernarda Kazanowska, historia leczenia onkologicznego to droga od bezsilności do światowych standardów. Zaznaczyła, że przed laty rak oznaczał wyrok, a lekarze byli w stanie uratować zaledwie 20 proc. małych pacjentów. – W przypadku białaczek i chłoniaków wyleczalność sięga nieprawdopodobnego poziomu 90-95 proc. To ogromny skok, który dokonał się na przestrzeni jednego życia zawodowego – podkreśliła prof. Kazanowska.

Dodała, iż duże znaczenie w leczeniu na przełomie lat miała zmiana warunków, w jakich przebywali pacjenci. Na początku leczono ich przy ul. Wrońskiego, później Bujwida. Z powodu niewystarczających warunków dochodziło do wielu powikłań infekcyjnych.

– Warunki, oprócz tego, iż urągały standardom europejskim, to bywały wręcz śmiertelnie niebezpieczne – potwierdziła wieloletnia szefowa kliniki i inicjatorka budowy Przylądka Nadziei, prof. Alicja Chybicka. Przypomniała np. historię, kiedy nasiąknięty wodą sufit runął na łóżko w jednej z sal.

Przeprowadzka z poniemieckiego budynku przy ul. Bujwida do nowej siedziby nastąpiła w 2015 roku. Klinika jest o 25 proc. większa pod względem liczby miejsc. Dysponuje łącznie 70 łóżkami stacjonarnymi (onkologicznymi i przeszczepowymi) oraz stanowiskami do przyjęć w trybie jednodniowym, gdzie każdego dnia pomoc otrzymuje od 20 do 30 dzieci.

W ciągu dekady personel placówki opiekował się 8 tys. najmłodszych pacjentów z chorobami nowotworowymi. Drugie tyle otrzymało pomoc w przychodniach przyklinicznych. Od 2015 r. placówka przeprowadziła ponad 750 transplantacji.

- Niewątpliwie jesteśmy największym ośrodkiem onkologii i transplantologii dziecięcej w Polsce. Jeśli chodzi o Europę, w przypadku transplantacji, większy jest tylko ośrodek w Rzymie - powiedział prof. Kałwak.

Od 4 lat klinikę wspiera Fundacja „Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową”, która tylko w ostatnich dwóch latach przekazała na rzecz pacjentów ponad 5 milionów złotych. Na przestrzeni dekady przekazała 17 mln zł na procedury medyczne, ponad 5 mln zł na badania naukowe, 9,5 mln zł na wsparcie psychospołeczne i 12 mln na szkolenia i rozwój personelu medycznego.