Przewlekła zapalna demielinizacyjna polineuropatia (CIDP) to rzadka, wyniszczająca choroba neurologiczna, w której organizm atakuje własne nerwy obwodowe. Choć diagnoza zwykle jest szokiem, to dzięki szybko podjętemu, nowoczesnemu leczeniu wielu pacjentów może wrócić do sprawności. Leczenie CIDP może być w Polsce realizowane w ramach programu lekowego B.67. Od 1 lipca dostępna jest w nim nowa opcja terapeutyczna – immunoglobulina podskórna z hialuronidazą, która może znacząco poprawić jakość życia pacjentów z CIDP, a także przynieść wymierne oszczędności systemowe.
– Dla mnie i większości osób chorujących na przewlekłą zapalną polineuropatię demielinizacyjną, rozszerzenie programu lekowego o nowoczesną immunoglobulinę podskórną z hialuronidazą to bardzo dobra wiadomość. Terapia immunoglobulinami podskórnymi pozwala ograniczyć wizyty w szpitalu, odzyskać pewną niezależność od choroby, czego efektem jest więcej normalnej aktywności życiowej, więcej czasu z rodziną. Cieszymy się i jesteśmy wdzięczni za to, iż Ministerstwo Zdrowia dostrzega potrzeby pacjentów z CIDP i wprowadza do refundacji kolejne nowoczesne leki – mówi Lucyna Wierzowiecka, prezes nowo powstającego axON – Stowarzyszenia na rzecz Chorych na CIDP│GBS │MMN.
Zaczęło się od mrowienia
U podłoża CIDP leży nieprawidłowa reakcja układu odpornościowego, który atakuje osłonki mielinowe nerwów obwodowych. Proces ten prowadzi do ich uszkodzenia, a w konsekwencji – do osłabienia mięśni i zaburzeń czucia. Choroba rozwija się zwykle stopniowo, w ciągu kilku tygodni lub miesięcy, chociaż zdarzają się też przypadki o bardziej gwałtownym przebiegu. Choroba może mieć charakter postępujący, gdy objawy nasilają się stale w czasie, lub rzutowo-remisyjny, gdy pojawiają się nawroty i okresy remisji. U około 10 proc. chorych przebieg jest jednofazowy – po leczeniu uzyskuje się trwałą poprawę. Ze względu na niespecyficzność objawów, CIDP bywa mylona z innymi chorobami nerwowo-mięśniowymi.
– W moim przypadku choroba rozwijała się stopniowo. Podczas urlopu nad morzem w czerwcu 2022 r. zauważyłam delikatne mrowienie pod palcami stóp. Przypisałam to problemom z kręgosłupem szyjnym, które mam od kilku lat. Dziwne natomiast było to, iż bardzo bolały mnie nogi, gdy chodziłam po plaży i stopy zapadały się w piasku. Z czasem mrowienia objęły na całą stopę, a chodzenie choćby po płaskim podłożu stało się bolesnym wysiłkiem. Ogólnie byłam w dobrej kondycji, zdrowo się odżywiałam, gimnastykowałam się, nie doznałam żadnego urazu. Pewnego dnia chciałam pobiec za moją córką. Ku memu zaskoczeniu – nogi nie chciały się odbić od podłoża. Ortopeda wykluczył ucisk na rdzeń kręgowy, ale objawy nasilały się. Zaczęłam chodzić na miękkich kolanach. Gdy schodziłam po schodach, czasem kolana uginały się więcej niż potrzeba i robiło się niebezpiecznie. Nie mogłam podskoczyć, czułam ogromną niemoc w mięśniach, która stopniowo przesuwała się do górnej części ciała. Neurolog stwierdził, że konieczne są szczegółowe badania w szpitalu. Przez dwa tygodnie oczekiwania na hospitalizację obserwowałam ze łzami w oczach jak moje palce stóp „wyłączają się” po kolei. Coraz trudniej było mi utrzymać równowagę, doszło do tego, że nawet filiżanka kawy była za ciężka, by ją podnieść. Bałam się, czy następnego dnia moje ciało będzie miało siłę podnieść się rano z łóżka. Byłam przerażona, ale nikt mnie nie rozumiał, bo wyglądałam na zdrową. Gdy trafiłam na Oddział Neurologiczny Wojewódzkiego Szpitala Zespolonego im. Ludwika Perzyny w Kaliszu już ledwo chodziłam. Podeszwy stóp stały się bolesne. Gdy nimi ruszałam, miałam wrażenie jakby na powierzchni skóry pękał zastygnięty wosk. W szpitalu przeszłam serię badań, by wykluczyć najbardziej prawdopodobne schorzenia. Ostatnie badanie – EMG – było kluczowe. Po czterech dniach badań usłyszałam: przewlekła zapalna polineuropatia demielinizacyjna – CIDP. Otrzymałam standardowe leczenie pierwszej linii sterydami oraz skierowanie do ośrodka prowadzącego program lekowy. Po pięciu miesiącach zostałam przyjęta w Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym w Poznaniu specjalizującym się w opiece pacjentów z CIDP. To był przełom, ponieważ przez skutki uboczne sterydów nie byłam w stanie funkcjonować. Gdy zaczęłam przyjmować immunoglobuliny, moja sprawność i mój standard życia wreszcie się poprawiły – choć leczenie wiązało się z koniecznością hospitalizacji co 4-6 tygodni. Było to uciążliwe, ale konieczne, by w ogóle funkcjonować. Jestem wdzięczna zespołowi Oddziału Neurologicznego M2 Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego w Poznaniu za opiekę, bo czułam się tam jak w domu, a przede wszystkim bezpieczna i zaopiekowana. W końcu ktoś rozumiał z czym się borykam. Moment, kiedy pierwszy raz od diagnozy stanęłam na palcach, pamiętam do dzisiaj: łzy, szczęście, nadzieja, iż coś się poprawia. Dziś, znając historie innych chorych na CIDP, mogę powiedzieć, że miałam szczęście, iż trafiłam na lekarza dociekliwego i empatycznego wobec pacjenta. Dzięki Witoldowi Pawelczakowi z Wojewódzkiego Szpitala Zespolonego w Kaliszu diagnozę otrzymałam stosunkowo gwałtownie i to w szpitalu, który nie specjalizuje się w CIDP. Niestety w większości przypadków odyseja diagnostyczna chorych potrafi trwać kilka lat, a nierzadko zdarzają się sugestie, iż należy udać się do psychiatry. Wynika to z małych doświadczeń lekarzy z CIDP – w końcu to choroba ultra rzadka. A świadomość, iż taka choroba w ogóle istnieje i jakie objawy jej towarzyszą to klucz do szybkiej diagnostyki i rozpoczęcia leczenia – opowiada Lucyna Wierzowiecka.
Wczesna diagnoza daje szansę
– Rozpoznanie przewlekłej zapalnej demielinizacyjnej polineuropatii opiera się na wnikliwym wywiadzie, badaniu neurologicznym oraz badaniach takich jak elektromiografia (EMG) i analiza płynu mózgowo-rdzeniowego, który pobierany jest od pacjenta podczas procedury punkcji lędźwiowej. Niekiedy trzeba poszerzyć diagnostykę, aby wykluczyć inne choroby, które mogą przypominać CIDP. Ponieważ nie ma jednoznacznych markerów biologicznych CIDP, najważniejsze są kryteria kliniczne i elektrodiagnostyczne, ale mamy bardzo dobre kryteria rozpoznania opracowane przez grupę europejskich ekspertów. Sprawna diagnostyka jest bardzo ważna, ponieważ pozwala na wczesne rozpoznanie tej choroby, a co za tym idzie – na szybkie wdrożenie adekwatnego leczenia, co zwiększa szansę pacjenta na częściową lub choćby pełną remisję. Wielu pacjentów, pomimo ciężkich początków, może wrócić do pracy zawodowej i normalnej aktywności życiowej – mówi prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, Ośrodka Eksperckiego Chorób Rzadkich Nerwowo-Mięśniowych i członka prestiżowej międzynarodowej sieci GBS/CIDP Excellence Centre.
Leczenie CIDP ma na celu zahamowanie reakcji autoimmunologicznej układu odpornościowego pacjenta. W pierwszej kolejności wykorzystuje się kortykosteroidy, a gdy te okazują się nieskuteczne lub są przeciwwskazane – immunoglobuliny podawane we wlewach dożylnych (IVIg), które uważane są za złoty standard w terapii CIDP, lub plazmaferezę. U części pacjentów stosuje się również leki immunosupresyjne, zawsze potrzebna jest rehabilitacja (fizjoterapia), wspomagająca powrót do sprawności i poprawiająca jakość życia osób chorych.
Immunoglobuliny – złoty standard
Szacuje się, iż w Polsce na CIDP choruje około 2600 osób (czyli ok. 0,007 proc. populacji). Z dostępnych danych literaturowych wynika, że u około 40 proc. pacjentów leczenie sterydami nie działa w oczekiwany sposób lub jest przeciwwskazane – w Polsce to ponad 1000 osób, dla których podstawą terapii są immunoglobuliny. Dane z badania PATH pokazują, iż aż około 90 proc. z nich dobrze odpowiada na leczenie immunoglobulinami dożylnymi, osiągając stabilizację choroby.
W Polsce leczenie CIDP prowadzone jest od 2014 r w ramach programu lekowego B.67, który realizowany jest w wielu ośrodkach w całym kraju. Program ten dotyczy leczenia immunoglobulinami dożylnymi różnych chorób neurologicznych o podłożu autoimmunologicznym (w tym m.in. miastenii, zespołu Devica, miopatii zapalnych czy właśnie CIDP). – Zadaniem immunoglobulin jest modulowanie odpowiedzi immunologicznej, (w przypadku CIDP – zahamowanie niszczenia osłonek mielinowych) i złagodzenie objawów neurologicznych. Leczenie to jest stosowane w przypadkach, gdzie inne metody terapeutyczne nie przynoszą oczekiwanych rezultatów, a jego celem jest zmniejszenie postępu choroby i poprawa jakości życia pacjentów. U pacjentów, u których udało się osiągnąć stabilizację choroby dzięki leczenia immunoglobulinami dożylnymi, wskazane jest zastosowanie leczenia podtrzymującego – z wykorzystaniem immunoglobulin podawanych podskórnie. Warto też zauważyć, iż około połowa pacjentów aktualnie leczonych w programie B.67 to osoby z rozpoznaniem przewlekłej zapalnej demielinizacyjnej polineuropatii – zaznacza prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
Nowa szansa w programie lekowym
Od 1 lipca 2025 r. w programie B.67 dostępna jest kolejna nowa, refundowana terapia – HyQvia (fSCIG). To nowoczesna immunoglobulina podskórna z hialuronidazą stosowana jako leczenie podtrzymujące po wcześniejszej stabilizacji pacjenta terapią dożylną. Charakteryzuje się wysoką biodostępnością (porównywalną z dożylnymi immunoglobulinami), a badania kliniczne potwierdziły jej wysoką skuteczność i bezpieczeństwo.
– Kolejny, drugi już preparat immunoglobulin podawany podskórnie w programie B.67 to realny postęp, który poprawi dostępność terapii domowej. Terapie podskórne uwalniają pacjenta od konieczności regularnych wizyt w szpitalu na podanie leku dożylnego. To bardzo ważne, ponieważ wielu naszych pacjentów z CIDP to osoby, które dzięki leczeniu mogą pracować zawodowo, kontynuować kształcenie. Ten lek podaje się co 3–4 tygodnie w domu, co jest olbrzymią ulgą dla chorych i ich rodzin. Leczenie domowe – bez konieczności wizyt w szpitalu – nie tylko zmniejsza stres i obciążenie chorobą dla pacjenta, ale też obniża koszty systemowe. Uwalnia miejsce w szpitalu i czas specjalistów dla kolejnych pacjentów, którzy wymagają diagnostyki i leczenia. Dzięki temu system ochrony zdrowia może pracować bardziej efektywnie. A możliwość indywidualnego dobrania leku do potrzeb konkretnego pacjenta jest kluczowa w chorobach przewlekłych – tłumaczy prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
– Doceniamy tę decyzję, ale jednocześnie zwracamy uwagę, że nadal wielu pacjentów napotyka poważne trudności w dostępie do diagnozy, leczenia i odpowiedniego wsparcia. Liczymy, iż to działanie będzie początkiem szerszych zmian systemowych, które realnie poprawią jakość życia chorych. A przede wszystkim wzrośnie liczba osób kwalifikowanych do programu lekowego B.67. Jako organizacja pacjencka w organizacji jesteśmy otwarci na współpracę z Ministerstwem Zdrowia. Postęp medycyny i rosnąca dostępność do nowoczesnych terapii, to szansa na faktyczną poprawę jakości naszego życia – podkreśla Lucyna Wierzowiecka.
– To dobry kierunek. Jako środowisko neurologiczne liczymy, że nowoczesne terapie staną się standardem w leczeniu chorób rzadkich w Polsce – podsumowuje prof. Anna Kostera-Pruszczyk.
