Pojawił się kolejny lek na SMA! W piątek 11 września amerykańska Federalna Administracja do Spraw Leków (FDA) zarejestrowała apitegromab jako nowy lek do stosowania w rdzeniowym zaniku mięśni.
Zgodnie z komunikatem producenta, amerykańskiej firmy Scholar Rock, apitegromab będzie sprzedawany pod marką Isembyld.
Apitegromab należy do tzw. inhibitorów miostatyny – substancji, która w organizmach żywych reguluje (hamuje) rozrost mięśni. Blokowanie miostatyny ma w zamierzeniu zwiększyć rozrost tkanki mięśniowej. Przeznaczony jest do leczenia skojarzonego – musi być używany równolegle z lekiem przyczynowym. Zakres dopuszczenia w Stanach Zjednoczonych obejmuje dzieci z SMA w wieku powyżej 2 lat oraz dorosłych, którzy przyjmują lek działający na gen SMN2, tj. nusinersen albo risdiplam.
Apitegromab jest podawany w formie wlewu dożylnego, trwającego ok. jednej godziny, zwykle raz na 3–5 tygodni. W badaniach klinicznych wykazywał małą ilość działań niepożądanych. Aż 34,2% uczestników badań klinicznych, których przyjmowali apitegromab razem z lekiem przyczynowym, wykazało istotną klinicznie poprawę o co najmniej 3 punkty na skali HFMSE. Wśtród uczestników, którym wraz z lekiem przyczynowym podawano placebo, odsetek ten wyniósł tylko 13,5%. Można więc powiedzieć, iż ok. 20% osób, które przyjmowały apitegromab w ramach badań klinicznych, odniosło dzięki temu znaczącą poprawę funkcji mięśniowej.
O ile apitegromab w tej chwili uzyskał dopuszczenie do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni, producent finansuje badania kliniczne nad jego zastosowaniem również w innych chorobach o podłożu nerwowo-mięśniowym. Uruchomiono również badania apitegromabu w formie zastrzyków podskórnych, m.in. w SMA.
Badania nad apitegromabem prowadzone były i są również w Polsce. Dzisiejszy sukces zawdzięczamy przede wszystkim dzieciom i dorosłym biorącym w nich udział, a także wymagającej pracy personelu medycznego w ośrodkach prowadzących badania. Jesteśmy ogromnie wdzięczni Wam wszystkim!
Problemy z produkcją
Dopuszczenie aptegromabu następuje dużo później, niż początkowo planowano. W połowie 2025 roku w wyniku kolejnych inspekcji FDA okazało się, iż amerykańska firma Catalent, produkująca m.in. apitegromab do badań klinicznych, nie spełnia standardów dotyczących czystości i sterylności produkcji. Standard produkcji może mieć wpływ na bezpieczeństwo i skuteczność, toteż w sierpniu 2025 roku FDA wydała decyzję odmowną w przedmiocie dopuszczenia apitegromabu. Pisaliśmy o tym tutaj.
W listopadzie 2025 r. producent podpisał umowę na produkcję apitegromabu z dodatkowym podmiotem, po czym w marcu 2026 roku złożył ponowny wniosek o dopuszczenie – ten, który właśnie doczekał się pozytywnego zakończenia.
Cena apitegromabu
Producent przekazał, iż roczny koszt leczenia lekiem Isembyld wyniesie ok. 310 tys. dolarów amerykańskich (ok. 1,2 mln zł).
Apitegromab w Unii Europejskiej
Aktualne dopuszczenie dotyczy tylko Stanów Zjednoczonych oraz państw, które automatycznie uznają decyzje FDA.
W marcu 2025 r. producent złożył też wniosek o dopuszczenie apitegromabu w Unii Europejskiej, gdzie od listopada 2018 roku cząsteczka ta ma oficjalnie status leku sierocego.
Ze względu na ciągłe problemy z jakością produkcji, które zostały stwierdzone podczas ponownej inspekcji zakładu Catalent w kwietniu 2026 r., 26 sierpnia 2026 r. producent wycofał wniosek o zatwierdzenie apitegromabu w Unii Europejskiej.
Obecnie bardzo liczymy, iż producent złoży wniosek ponownie. Rozpatrywanie wniosków o dopuszczenie przez Europejską Agencję do Spraw Leków zwykle trwa ok. pół roku, toteż choćby przy najlepszych wiatrach apitegromab może stać się zarejestrowanym lekiem w Unii Europejskiej dopiero w 2027 roku.
Do tego czasu uczestnicy badań klinicznych będą mogli otrzymywać tę u nas eksperymentalną cząsteczkę tak jak dotychczas.
